Un medicament recent aprobat de autoritățile de reglementare din domeniul sănătății ar putea reprezenta o alternativă semnificativă la transplantul hepatic pentru pacienții cu colangită sclerozantă primară (PSC), o boală autoimună gravă care afectează canalele biliare intra- și extrahepatice, scrie digi24.ro.
Cum acționează tratamentul și rezultatele studiilor
Medicamentul a fost aprobat în septembrie 2024 în Uniunea Europeană pentru tratarea unei afecțiuni similare numită colangită biliară primară (CBP), o boală hepatică cronică care poate evolua spre insuficiență hepatică și complicațiile asociate acesteia. Tratamentul are un rol important în reglarea metabolizării acizilor grași și inhibarea sintezei acizilor biliari.
În cadrul unui studiu clinic de fază intermediară, 68 de pacienți cu PSC au fost tratați cu medicamentul care conține substanța activă elafibranor, administrat în doze zilnice de 80 mg, 120 mg sau placebo. Rezultatele au fost promițătoare: pacienții care au primit tratamentul au arătat îmbunătățiri semnificative ale nivelurilor enzimelor hepatice chiar după doar patru săptămâni. În plus, pacienții tratați cu doze mai mari au avut o ameliorare semnificativă a pruritului colestatic, simptom frecvent în rândul celor care suferă de PSC.
Pe lângă îmbunătățirea simptomelor, analizele de sânge au arătat o stabilizare mai bună a fibrozei hepatice la grupul tratat cu elafibranor. Deși tratamentul a fost eficient, rata efectelor adverse a fost similară în toate grupurile, iar cercetările vor continua pentru a evalua eficiența pe termen lung a medicamentului.
Colangita sclerozantă primară este o afecțiune hepatică cronică severă, în care canalele biliare se inflamează, se cicatrizează și pot ajunge să se blocheze. Boala are o componentă autoimună, iar cauza exactă este încă necunoscută. Deși nu există un tratament curativ, transplantul hepatic a fost până acum singura opțiune pentru pacienții cu stadii avansate de PSC.
Cercetătorii și medicii sunt optimiști cu privire la acest tratament inovator și subliniază necesitatea unor studii suplimentare pentru a confirma beneficiile sale pe termen lung pentru pacienții cu PSC.
